罕见遗传病新药巴西批准Waylivra

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根据PTC治疗学公司12月1日宣布，巴西卫生监管机构（ANVISA）已批准Waylivra(volanesorsen)作为巴西首个治疗家族性部分脂肪营养不良(FPL)的药物。这是全球首次批准Waylivra用于该适应症。

罕见的遗传疾病——家族性部分脂肪营养不良

家族性部分脂肪营养不良是一种罕见的脂肪组织遗传代谢病，其特征是身体各个部位的体脂选择性、逐步的流失，导致肝脏和肌肉异位脂肪沉积，并发展为胰岛素抵抗、糖尿病、血脂异常和脂肪肝。该病会导致当前疗法无法控制的严重代谢并发症。

关于Waylivra

这是一种反义寡核苷酸，旨在抑制apoC-III的形成。ApoC-III是一种调节血浆甘油三酯并可能影响其他代谢参数的蛋白质。

此前，在巴西该药也被批准用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。另外，在欧盟也获得了有条件上市批准用于该病。Waylivra是唯一被批准用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征的疗法，作为饮食疗法的一种辅助疗法，用于患有遗传确诊疾病且具有胰腺炎高风险的成年患者，这些患者对饮食和甘油三酯降低疗法的应答不佳。

Waylivra(volanesorsen)

Waylivra的疗效及安全性

此次巴西对Waylivra的批准是基于对家族性部分脂肪营养不良患者进行的随机、安慰剂对照、双盲、2/期BROADEN研究的结果。该研究达到了其主要终点，表明与安慰剂治疗的患者相比，接受Waylivra治疗的家族性部分脂肪营养不良患者的甘油三酯水平在统计学上显着降低。

该研究旨在评估Waylivra对家族性部分脂肪营养不良患者甘油三酯水平和其他代谢参数的影响。研究纳入了40名临床诊断为FPL伴高甘油三酯血症和脂肪肝的患者（≥18岁）。参与者通过皮下注射给予Waylivra或安慰剂。研究结果显示：

·在这项研究中，接受Waylivra治疗的患者的甘油三酯水平从起始平均降低了88%，而接受安慰剂治疗的患者在三个月时降低了22%。在家族性部分脂肪营养不良患者的12个月治疗中，甘油三酯水平的临床意义和统计学显着降低持续存在。

·除了实现主要终点外，该研究还实现了一个重要的次要终点，即肝脏脂肪在统计学上显着减少。12个月时，接受Waylivra治疗的患者肝脏脂肪较起始有统计学意义的显着减少51.9%，而接受安慰剂治疗的患者增加1.5%。

在安全性方面，接受Waylivra治疗的患者中观察到的最常见不良事件的严重程度为轻度或中度，包括注射部位反应、鼻咽炎、尿路感染和血小板水平降低。血小板没有严重或严重的减少。

参考来源：‘BrazilianRegulatoryAuthorityGrantsApprovalforWaylivra?forFamilialPartialLipodystrophy’，新闻发布。PTCTherapeutics,Inc.；年12月1日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。